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La investigación básica y desarrollo preclínico

La investigación básica o fase de descubrimiento

La investigación básica tiene un elevado coste económico. Si además le sumamos el tiempo que conlleva ver los frutos de sus resultados, podríamos pensar “¿…y esto, para qué?”. Al ser una investigación destinada a ampliar el conocimiento científico sin perseguir una aplicación práctica, cuesta ver su utilidad. Sin embargo, será el fundamento de cualquier otra ciencia y técnica más aplicada. Es decir, no se podrían desarrollar ensayos clínicos en humanos sin antes tener evidencias científicas. Esto lo da la investigación básica junto con los estudios en animales (preclínicos). Como bien se sabe, no se empieza la casa por el tejado.

Así pues, el desarrollo de nuevo conocimiento científico es un proceso largo y con una tasa de éxito muy baja. Pero el descubrimiento de un nuevo fármaco o terapia lo es aún más. Se estima que solo 250 de cada 10.000 compuestos de la etapa de investigación básica pasan a la fase de investigación preclínica (animales). Y solo el 2% de fármacos son aprobados y comercializados.

Desarrollo preclínico (animales)

Una vez descubierto un nuevo compuesto o terapia no se prueba en humanos directamente. Primero se analizan los efectos y posible toxicidad en organismos vivos como son los ratones o el pez cebra. Los organismos reguladores como la EMA (Agencia Europea del Medicamento) o la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios) exigen que antes de hacer ensayos clínicos en personas, el compuesto o terapia haya pasado esta fase de prueba en animales.

Muchas veces, las expectativas para tratar una enfermedad con ese compuesto o terapia se desmoronan cuando se prueban en organismos vivos (experimentos in vivo). A menudo, el potencial fármaco o bien no funciona, o es tóxico, o no llega al tejido dónde debería actuar, o simplemente el sistema inmune del animal lo destruye. De ahí la importancia de ésta fase. Experimentos muy prometedores in vitro (en sistemas artificiales), prueban no ser efectivos o bien son tóxicos en un organismo vivo. Y esta fase evita que estas reacciones se den en seres humanos.

Cuando algo no funciona en la fase preclínica, hay que seguir investigando para encontrar lo que falla. O bien, volver a empezar para encontrar un nuevo compuesto. De ahí que sea tan costoso económicamente y se tarde tanto en ver los frutos de esta fase de investigación.

Existe la posibilidad de acortar tiempo y costes en estas fases con el llamado “reposicionamiento”. En este caso, se cogen medicamentos ya aprobados para cierta enfermedad y se intenta demostrar su eficacia para otra enfermedad distinta en organismos vivos (estudios preclínicos). Puesto que ya ha pasado todas las fases y se conocen datos sobre toxicidad y administración, entre otros, las entidades reguladoras permiten acortar el proceso.

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