Qué es VYJUVEC y para quién está indicado

El pasado 19 de mayo la FDA (Food and Drug Administration), la Agencia del Medicamento de Estados Unidos, aprobó VYJUVEK, antes conocido como B-VEC.

El VYJUVEK es una terapia génica no invasiva y de uso tópico. Este tratamiento se encarga de transportar, mediante un vector viral (virus HSV-1 inactivado), dos copias sanas del gen del colágeno 7 (COL7A1). Este vector viral (virus inactivado que no causa la enfermedad) suministra a la célula la información necesaria para que la propia célula produzca la proteína del Colágeno 7 sana y que esta funcione correctamente.

Los ensayos clínicos probaron que el COL7 que expresaban las células tras el tratamiento, es capaz de ir a su localización correcta (entre la epidermis y la dermis), formar las estructuras correctas (fibrillas de anclaje) y hacer la función adecuada manteniendo unidas estas dos capas de la piel. De esta manera, las heridas tratadas con el VYJUVEK se cerrarían antes y esa zona sería, durante unos meses, resistente a ampollas y heridas típicas de la enfermedad.

El VYJUVEK está indicado para personas con EB distrófica de 6 meses en adelante. Es la primera terapia génica redosificable y la primera y única terapia aprobada por la FDA en Estados Unidos para la EB distrófica tanto recesiva como dominante. La nueva terapia tendrá que ser administrada por un/a profesional de la salud tanto en un entorno sanitario como en casa.

Aprobación 

La aprobación por parte de la FDA se basa en dos ensayos clínicos desarrollados por Krystal Biotech y la Universidad de Stanford, liderados por Peter Marinkovich. Tanto en el ensayo clínico de Fase 1/2 como el de Fase 3 el tratamiento fue bien tolerado sin ningún efecto adverso grave, y los efectos del tratamiento perduraron entre 3 y 8 meses.

Fuera de los Estados Unidos, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a VYJUVEK y la elegibilidad PRIME (PRIority MEdicines) para el tratamiento de la EBD. Krystal Biotech prevé iniciar el procedimiento oficial de Solicitud de Autorización de Comercialización en Europa en la segunda mitad de 2023. Esperan una potencial aprobación de VYJUVEK en Europa en 2024 y su posible acceso en España a partir de 2025.