Estudio de seguridad y eficacia preliminar de la infusión de células madre mesenquimales haploidénticas derivadas de médula ósea para el tratamiento de la Epidermólisis bullosa distrófica recesiva (EBDR).
FASE
Fase I/II. El estudio quiere demostrar que el tratamiento es seguro y que no presenta efectos secundarios. A su vez se recogerán datos de eficacia para ver si funciona el tratamiento al cabo de 6 meses y 1 año.
DÓNDE
Solamente se hace en el Hospital Universitario La Paz (Madrid). Es un proyecto ideado y dirigido por las investigadoras del CIEMAT, en colaboración con el equipo de Dermatología del Hospital.
ESTADO
Cerrado. Pendiente de terminar.
RESÚMEN
Este ensayo clínico tiene como finalidad evaluar la seguridad de las células madre mesenquimales (CMM) haploidénticas (que provienen del padre o de la madre) en personas con EB distrófica recesiva. Queremos destacar que DEBRA España ha financiado parte de este estudio.
Las CMM son un tipo de células presentes en muchos tejidos, y se pueden aislar fácilmente de médula ósea, tejido adiposo (grasa corporal), hígado, dermis (capa de piel más profunda), etc. En investigación, estas células son interesantes por varias razones:
- Son fáciles de extraer de los tejidos mencionados anteriormente.
- Es fácil conseguir mucha cantidad de estas células en cultivo en el laboratorio.
- Son multipotentes, es decir, se pueden transformar en un tejido diferente del que formaban parte y adaptarse a las nuevas condiciones.
- Tienen alta capacidad de migrar e ir a sitios dónde hay heridas.
En este estudio, las CMM se obtienen a partir de médula ósea del padre o de la madre de la persona con EB. De este modo, habrá menor riesgo de rechazo. En el laboratorio se aislan las CMM y se expanden en número. Las CMM se inyectan al hijo/hija con EB a través de una infusión en vena. Se administran en 3 dosis separadas por 21 días. Las CMM se distribuirán por todo el cuerpo a través de la sangre, con predilección por los sitios de herida o con inflamación.
Estas CMM sí que producen Colágeno 7, ya que proceden del padre o madre que no presenta la enfermedad. El Colágeno 7 segregado por las CMM ayudarán a restablecer las capas de piel. Al ser haploidénticas, el sistema inmune no las rechazará tan rápido. Así pues, las CMM permanecerán más tiempo dentro del cuerpo, alargando el efecto terapéutico de las mismas.
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